Les essais cliniques randomisés (ECR) sont devenus la meilleure façon de prouver les effets d'un produit de santé et de qualifier leurs effets indésirables. Il s'agit d'un progrès majeur par rapport aux observations sans groupe de contrôle.
En médecine fondée sur les preuves, les essais comparatifs randomisés (ECR) sont considérés - lorsqu'ils peuvent être réalisés - comme faisant partie des meilleurs moyens (en anglais "gold standard") d'évaluer les effets bénéfiques et néfastes d'approches thérapeutiques comparées les unes aux autres : médicaments, soins, pansements, dispositifs médicaux, chirurgie, etc.
Après l'évaluation pour éligibilité dans l'étude puis recrutement, les participants à l'étude sont aléatoirement répartis (randomisation) parmi les groupes correspondants à chaque approche thérapeutique testée. Le groupe qui reçoit un placebo ou un traitement à l'efficacité déjà connue est appelé « groupe de contrôle ». L'intérêt de la randomisation est qu'elle limite les biais de sélection et donc permet une répartition homogène des facteurs pronostiques connus et inconnus entre les groupes.Les sujets, les thérapeutes et les évaluateurs sont dans la mesure du possible en aveugle (on dit aussi en insu), c'est-à-dire qu'ils ne savent pas dans quel groupe est le patient. Ceci permet que le traitement soit la seule variable qui soit différente entre les groupes. Ce n'est pas toujours possible, quand le traitement nécessite une participation active du sujet (Wikipedia consulté le 15/10/2021).
N'en déplaise à certains thuriféraires de la pharmacine [1][2], cette approche expérimentale de laboratoire présente cependant des limites et inconvénients et peut produire de la fausse science ou patascience.
Quand les inconvénients et les limites deviennent prépondérants, il convient de privilégier d'autres approches
- Les essais cliniques randomisés (ECR) sont chers : les financeurs ont un intérêt économique à les conduire et les publier, ce qui peut introduire différents biais. Ils concerneront a priori des traitements pour lesquels on espère une retour sur investissement important : à priori des produits innovants plutôt que des produits difficilement brevetables ou de faible coût.
- Ils supposent un rôle similaire des personnes testées, et si possible passif pour éviter que les résultats soient biaisés par des modes d'emploi différents.
- Il n'est pas aisé de convaincre les participants à bénéficier du traitement réputé le moins efficace, d'où des difficultés inhérentes de recrutement et ultérieurement des retraits de consentement à participer.
- Les essais cliniques randomisés (ECR) supposent évidemment une homogénéités des caractéristiques des groupes de personnes incluses dans le test : âge, répartition des sexes, niveau socio-culturel, etc. Ils peuvent n'être représentatifs que d'une minorité des futurs bénéficiaires. Ainsi aucun test n'a porté sur les effets secondaires de la varénicline les femmes enceintes, faute d'avoir pu prouver au préalable le faible risque d'impact sur le fœtus. Idem pour les mineurs.
- Ils supposent aussi une grande uniformité dans les modes de dispensation et d'accompagnement thérapeutique par les équipes qui en sont chargées : ceci est difficile à garantir quand différents sites d'essais géographiques sont mis en œuvre.
- A défaut de gratuité ou prise en charge à 100%, les traitements utilisés comme référence (produit existant) doivent être ensuite accessibles dans des conditions économiques comparables. Ainsi il semble infondé de comparer un produit remboursé par l'Assurance Maladie et un produit qui ne l'est pas, notamment dans le cas - général - où il est procédé à une randomisation des traitements, ne laissant pas le choix au patient d'une solution qu'il pourra préférer pour des raisons économiques.
- Les essais cliniques ne permettent pas de prendre en compte un apprentissage des patients de leur expérience, pendant l'essai et puis ensuite dans la durée. Dans le cas de la cessation du tabagisme pourtant, comme pour beaucoup d'addictions, il est reconnu que les rechutes sont la norme... et qu'elles constituent un apprentissage au fil du temps. Pour bien faire, il conviendrait de n'inclure que des tentatives premières d'arrêt (et donc a priori une majorité de mineurs !).
- Les ECR sont très longs à mettre en place, à mener, à publier. Ils sont le plus souvent pas ou peu flexibles. Ils ne permettent généralement pas de valider en temps utile des traitements soumis à une évolution technique rapide (comme l'est encore la cigarette électronique par ex.).
- Enfin, une des velléités des défenseurs des ECR est de repousser dans l'anecdotique l'ensemble des observations non contrôlées parce que non contrôlables (notamment à cause de l'évolution du marché, des modes, des techniques). Il en résulte que les décideurs et organismes en charge de la santé ne disposeront que d'éléments limités de décision, éléments qui peuvent être en outre devenus périmés à la publication d'un essai des années après son lancement.
- Etc.
Conclusion
Les essais cliniques favorisent les 'interventions' pharmaceutiques : il s'avère que leurs contraintes expérimentales ne permettent pas la prise en compte d'une réalité complexe - et dynamique - des situations. Malgré leurs travers bien connus, les études observationnelles autoriseront des décisions mieux justifiées.
Aussi dans le cas de la cigarette électronique (qui n'est pas un produit de santé), les effets sur la cessation du tabagisme ont avantage à être évalués par des études d'observation.
Notes
- Nous qualifions de 'thuriféraires' ces patascientifiques de laboratoire qui espèrent enfumer le monde entier en faisant croire que seuls les ECR priment, au détriment des autres sources de savoir.
Etymologie : emprunté au latin médiéval t(h)uriferarius, dérivé du latin t(h)urifer « qui offre l'encens aux faux dieux » (source CNTRL). - Nous nommons pharmacine cette médecine devenue caniche de l'industrie. Comme si la cessation du tabagisme se réduisait à une question de nicotine !
Dans un pays où l'on a le droit d'emmerder Dieu, ne serait-il pas possible de critiquer le fanatisme d'une corporation se sentant intouchable ?
Lisez svp. par exemple cette humeur de Dr Luc PERINO du 21 octobre 2021 :
Fermer les facultés de médecine ?
Extraits :
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- 95% des facultés de médecine n’ont aucune politique pour protéger leurs étudiants de l’influence de l’industrie ;
- Les universitaires ont eux-mêmes subi ces biais de formation et leur carrière ne progresse pas en fonction de leur compétence clinique, mais en fonction du nombre de leurs publications quasi-exclusivement financées et gérées par l’industrie ;
- Nos étudiants, raisonnablement suspicieux devant un camelot, succombent au charme savant de leur maître ;
- Malgré l’évidence de la complexité sociale et des nouvelles contraintes environnementales comme causes des maladies, l’enseignement reste basé sur une conception monofactorielle des maladies et de leurs diagnostics ;
- Tout l’enseignement est formaté par le réductionnisme scientifique imposé par l’industrie soumise elle-même aux impératifs de preuves réductionnistes...
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